基因编辑技术？或许遭遇人体免疫机能抵制

刚刚过去的2017年中，基因编辑技术研究取得了多项成果，在2018年以及未来几年中，这一领域将持续被热切关注。基因编辑技术被形容为如同便携式多功能瑞士军用刀剪，人们希望在不久的未来许多绝症将可能被奇迹般地治愈：去掉或修补DNA的某个基因，或将新的基因植入DNA。

但就在今年一月初，斯坦福大学的儿科医生及干细胞学家马修-波特乌斯博士(Dr. Matthew Porteus) 和他的研究团队对基因编辑技术研究亮出了黄旗警示，波特乌斯指出新型基因编辑技术CRISPR-Cas9用在人体上可能无效，他们发现成年人会对Cas9蛋白产生免疫力。

将待发的研究论文提前发上网

波特乌斯的这一研究论文目前正处于同行评审阶段，考虑到距离发表还有一段时间，他们决定将论文先上传到一个待发论文网站，因为他们认为这一问题非常重要，应该及早提醒其他科研人员注意。



链球菌（黄色）和人体免疫系统的中性粒细胞（蓝色）(U.S. National Institute of Allergy and Infectious Diseases )

人体免疫系统具有辨认感染的功能，目前最常用的新型基因编辑工具Cas9是从感染人类的细菌中分离所得，Cas9主要来自链球菌和葡萄球菌。

波特乌斯博士和他的团队实验探索了基因编辑工具Cas9作用于人体免疫系统的两个方面：

<ul>[li]抗体，或称体液性免疫力，研究显示大约70%的健康成年人具有可以辨认Cas9的抗体，由此，抗体可能在Cas9产生任何作用之前就将其杀灭。[/li][li]细胞性免疫力，如杀手T细胞，这类细胞可以辨认入侵病菌并杀灭它们。研究显示大约50%的人具有能对抗从葡萄球菌分离出的Cas9的杀手T细胞，但研究还没有发现杀手T细胞可以辨认或对抗从链球菌分离出的Cas9。[/li]</ul>

以上研究意味着人体免疫系统可以使Cas9疗法失效，或者甚至导致接受基因编辑疗法的病人死亡。波特乌斯认为在将CRISPR-Cas9用于临床实验之前需要做更多的研究。

探索其他途径

研究人员已经在寻找从不会感染人体的细菌中分离Cas9；另一个选择是改造目前的Cas9，使其不会被人体免疫系统辨别；此外，还有一个途径是在治疗期间抑制患者的免疫系统。作为儿科医生，波特乌斯博士指出还有一个可能：人体的细胞性免疫力和体液性免疫力是后天免疫力，它们或许要到成年后才完成发展，如果这一假设成立，那么可能在这些免疫力发展之前的婴幼儿时期使用Cas9基因编辑技术。

背景资料

加州大学伯克利分校著名基因科学家詹妮弗-A.-杜德纳（Jennifer A. Doudna,）是基因编辑技术CRISPR-Cas9的发明人之一。杜德纳博士曾撰文呼吁在世界范围内禁止使用该技术，给科学家、伦理学家和公众以充分时间来理解这个科学突破所涉及的伦理学，宗教及社会学等诸多问题。



来源：加广中文、www.rcinet.ca、微信ID:radio-canada





作者： 林倍加 | china@rcinet.ca